Eerste patiënt succesvol behandeld met stamcelgentherapie

Onderzoekers van het Leids Universitair Medisch Centrum hebben met succes een baby met de ernstige aangeboren afweerziekte SCID behandeld met stamcelgentherapie. Het is de eerste stamcelgentherapie van Nederlandse bodem die is toegediend aan een patiënt. Wereldwijd is het de eerste stamcelgentherapie voor deze vorm van SCID. De ziekte is dankzij deze therapie verholpen en het baby’tje maakt het goed.

De behandelde patiënt is een baby van nog maar een paar maanden oud met de afweerziekte Severe Combined Immunodeficiency (SCID). Door een DNA-fout in de bloedstamcellen worden geen afweercellen aangemaakt en kan het lichaam zich niet verdedigen tegen infecties. De ontwikkelde stamcelgentherapie kan deze DNA-fout corrigeren.

“De gerepareerde stamcellen zijn in het lichaam van de patiënt vervolgens uitgegroeid tot een goed werkend afweersysteem”, zegt Arjan Lankester, hoogleraar Kindergeneeskunde en Stamceltransplantatie. “De baby heeft de behandeling zonder problemen doorstaan en het afweersysteem reageert goed op de gebruikelijke vaccinaties voor pasgeborenen. Een fantastisch resultaat.”

Leiden Maatschappij